La diabetes es una enfermedad endocrino-metabólica crónica que se caracteriza por la presencia de una cantidad elevada de glucosa en la sangre por la falta de insulina.
La insulina es la hormona que el páncreas produce en respuesta a un aumento de la concentración de glucosa en sangre, generalmente resultado de la digestión y posterior absorción de los azúcares presentes en la comida. Ante su mal funcionamiento, todas las personas con diabetes tipo 1 necesitan seguir un tratamiento con insulina.
La insulina exógena se ha utilizado en la terapia de la diabetes tipo 1 durante más de 100 años. Este tratamiento retrasa la aparición de complicaciones a largo plazo y mejora la esperanza de vida. Sin embargo, la insulina no deja de ser un tratamiento en lugar de una cura; y las personas con diabetes tipo 1 de aparición temprana siguen teniendo una calidad de vida reducida, un riesgo elevado de sufrir complicaciones cardiovasculares graves y una esperanza de vida más corta.
Ahora, un estudio publicado en The New England Journal of Medicine ha demostrado que podría ser posible curar la diabetes tipo 1 con trasplantes de células alogénicas -esto es, un trasplante con células de otra persona- y sin inmunosupresores. Precisamente, los inmunosupresores que se usan tras un trasplante son causantes también de una gran cantidad de efectos secundarios.
Se trata de un paso que abre la puerta a nuevas terapias más efectivas y seguras para la diabetes tipo 1 porque es posible trasplantar células productoras de insulina modificadas genéticamente sin que el cuerpo las rechace.
En concreto, según se cuenta en el estudio, se trasplantaron células de islotes pancreátrocos -las que producen insulina- a un paciente con diabetes tipo 1. Estas fueron editadas genéticamente con tecnologías como CRISPR-Cas12b.
Como resultado, el paciente no presentó rechazo inmunológico 12 semanas después del trasplante y, además, las células trasplantadas producían insulina.
Técnica CRISPR
En este punto, cabe recordar que el CRISPR es una herramienta de edición genética que permite cortar, borrar o modificar partes concretas del ADN, de manera que es posible corregir genes defectuosos, por ejemplo.
Para llevar a cabo su función de cortar, necesita la llamada proteína Cas (como la mencionada Cas12b), que actúa como una suerte de tijeras para editar el lugar de ADN específico.
Así, el objetivo fue evitar que el sistema inmunitario del paciente receptor rechazase las células trasplantadas sin usar inmunosupresores. Es decir, fueron modificadas genéticamente para que el sistema inmunitario no las tomara como extrañas.
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