La Comisión Europea da luz verde al primer tratamiento contra la enfermedad por hígado graso metabólico en el continente. Se trata de Rezdiffra (resmeritom), un agonista hepático de THR-beta, oral y de administración una vez al día, diseñado para abordar las principales causas subyacentes de la esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica o MASH no cirrótico con fibrosis hepática de moderada a avanzada.
El tratamiento recibe así finalmente la aprobación condicional por parte de Bruselas tras el dictamen positivo del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) emitido en junio de 2025, donde recomendaba su autorización de comercialización condicional de la terapia como tratamiento para adultos con MASH no cirrótico con fibrosis hepática de moderada a avanzada, en combinación con dieta y ejercicio, según ha comunicado el laboratorio estadounidense Madrigal este pasado martes.
La autorización de comercialización condicional se concede para facilitar el acceso temprano a un medicamento que satisface una necesidad médica no satisfecha cuando el beneficio para la salud pública de su disponibilidad inmediata supera el riesgo inherente de que aún se requieren datos adicionales.
La enfermedad supone una carga cada vez mayor para los sistemas sanitarios de todo el mundo y es una de las principales causas de mortalidad relacionada con el hígado, según la farmacéutica. En Europa, la compañía calcula que cerca de 370.000 pacientes ya han sido diagnosticados con MASH con fibrosis moderada a avanzada.
La autorización se apoya en los resultados positivos del ensayo pivotal de fase III Maestro-NASH, que confirman que el fármaco resmetirom reduce la presencia de grasa, inflamación, daño celular y fibrosis en el hígado. El estudio ha contado con la participación del hospital Vall d'Hebron, entre otros centros.
La decisión llega año y medio después de que la agencia estadounidense del medicamento (FDA, en sus siglas en inglés) concediese su aprobación acelerada con base en la mejoría del MASH y la fibrosis de esta terapia, que se ha convertido en el primer medicamento aprobado para el tratamiento del MASH en Estados Unidos y la UE.
Para adelantar el lanzamiento, Madrigal se propone iniciar negociaciones de reembolso con cada uno de los países de la UE, comenzando con Alemania, donde planea comercializarlo a finales de este año, según informó la compañía.
La etiqueta del fármaco en la UE no estipula la necesidad de una biopsia para ser elegible para el tratamiento, señaló Bill Sibold, director ejecutivo de Madrigal, en un comunicado, sino que se centra en una población específica de pacientes con MASH con fibrosis moderada a avanzada (F2-F3). Estos pacientes requieren un tratamiento dirigido al hígado porque tienen un riesgo de mortalidad hepática de 10 a 17 veces mayor y están a solo uno o dos pasos de progresar a cirrosis, afirma la compañía.
Una enfermedad hepática grave en crecimiento
La enfermedad por hígado graso metabólico (MASLD por sus siglas en inglés) y su fase más avanzada con esteatohepatitis (MASH, anteriormente llamada NASH) se produce por la acumulación de grasa en el hígado, que puede provocar que el órgano deje de funcionar correctamente. Se trata de una enfermedad que afecta a un 25-30% de la población adulta europea, y un 20% de estos desarrolla esteatohepatitis (MASH), que se caracteriza por la presencia de grasa, inflamación y daño en las células del hígado, según informa el hospital Vall d'Hebron.
La esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica (MASH), anteriormente conocida como esteatohepatitis no alcohólica (NASH), es una enfermedad hepática grave que puede progresar a cirrosis, insuficiencia hepática, cáncer de hígado, necesidad de trasplante de hígado y mortalidad prematura. La MASH es la principal causa de trasplante de hígado en mujeres y la segunda causa principal de todos los trasplantes de hígado en Estados Unidos, además de ser la indicación de trasplante de hígado de mayor crecimiento en Europa.
Una vez que los pacientes progresan a MASH con fibrosis hepática moderada a avanzada (congruente con fibrosis en estadios F2 a F3), el riesgo de complicaciones hepáticas aumenta drásticamente: estos pacientes tienen un riesgo de mortalidad hepática de 10 a 17 veces mayor que los pacientes sin fibrosis. Quienes progresan a cirrosis enfrentan un riesgo de mortalidad hepática 42 veces mayor, lo que subraya la necesidad de tratar la MASH antes de que se presenten complicaciones de la cirrosis. La MASH también es un factor desencadenante independiente de enfermedad cardiovascular, la principal causa de mortalidad en pacientes, según la información facilitada por el laboratorio.
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