La enfermedad de Sjögren, un trastorno autoinmune crónico y debilitante que se caracteriza por una gran heterogeneidad clínica y una elevada carga de síntomas, podría muy pronto disponer de una terapia eficaz.
Novartis ha anunciado resultados positivos de dos estudios de fase III (Neptunus-1 y Neptunus-2) que evalúan el anticuerpo monoclonal ianalumab (VAY736) en pacientes adultos con Sjögren activo. Ambos ensayos alcanzaron el objetivo primario y demostraron reducciones estadísticamente significativas en la actividad de la enfermedad. Estos hallazgos podrían suponer un cambio relevante en la práctica clínica y abrir una vía terapéutica largamente esperada para este grupo de pacientes.
El Sjögren afecta aproximadamente al 0,25% de la población, con predominio femenino (nueve mujeres por cada hombre). Su impacto en la calidad de vida es severo: la mayoría de los pacientes experimenta sequedad ocular y bucal, acompañada de fatiga, dolor generalizado y, en hasta un 40%, manifestaciones extraglandulares que pueden comprometer órganos vitales como pulmones, riñones o piel. También se asocia a un riesgo incrementado de linfoma.
En la actualidad no existen terapias sistémicas aprobadas, más allá de los tratamientos sintomáticos disponibles. Los resultados alcanzados en los estudios Neptunus ofrecen por primera vez evidencias de que un fármaco dirigido puede modificar el curso clínico de la enfermedad.
Vía rápida de la FDA
Los resultados de Neptunus-1 y Neptunus-2 se presentarán en un próximo congreso médico y serán remitidos a las autoridades sanitarias como parte de las solicitudes de aprobación, según ha comunicado el laboratorio. El medicamento cuenta con la designación de vía rápida de la FDA, lo que podría acelerar su disponibilidad en Estados Unidos.
Los pacientes que participaron en los estudios tienen la opción de continuar en un programa de extensión a largo plazo, lo que permitirá recabar datos adicionales sobre eficacia sostenida y seguridad.
En los ensayos pivotales Neptunus, ianalumab mostró mejoras significativas en el índice de actividad de la enfermedad del síndrome de Sjögren (ESSDAI) de EULAR frente a placebo. La reducción de la actividad de la enfermedad se tradujo en un mejor control de los síntomas sistémicos, lo que apunta a un beneficio tangible en la vida diaria de los pacientes.
El fármaco fue bien tolerado y presentó un perfil de seguridad favorable. Esta combinación de eficacia y seguridad refuerza su potencial para convertirse en la primera opción de tratamiento dirigida para la enfermedad.
Shreeram Aradhye, presidente de Desarrollo Global y director Médico de Novartis, subrayó que estos estudios marcan "un hito significativo" y destacó la importancia de trabajar junto con las agencias reguladoras para poner esta opción terapéutica a disposición de los pacientes lo antes posible.
Un mecanismo innovador
Ianalumab es un anticuerpo monoclonal que actúa sobre las células B mediante un mecanismo dual: promueve su depleción a través de citotoxicidad celular dependiente de anticuerpos y bloquea las señales mediadas por el receptor BAFF, cruciales para su función y supervivencia. Esta estrategia interrumpe procesos centrales de la autoinmunidad en Sjögren, ofreciendo un abordaje más específico que las terapias convencionales.
Además del Sjögren, el fármaco se está investigando en otras enfermedades autoinmunes mediadas por células B, como lupus eritematoso sistémico, nefritis lúpica o púrpura trombocitopénica inmunitaria. En todos los casos, los datos preliminares sugieren un perfil de eficacia consistente.
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